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骨髓纤维化是一种罕见的血液系统疾病，主要表现为骨髓内纤维组织增生，造血功能受损，导致贫血、脾肿大、全身症状等。目前，针对骨髓纤维化的治疗方法有限，常用的药物是JAK抑制剂，但这类药物往往会加重贫血的程度，使患者需要依赖输血维持生命质量。贫血和输血依赖与不良预后和缩短生存期密切相关。 图片来源于网络，侵删
近日，一种新的治疗骨髓纤维化的药物莫洛替尼(Momelotinib)在欧盟获得了上市许可申请的验证，这是继美国之后的又一重要进展。莫洛替尼是一种口服药物，它不仅能抑制JAK1和JAK2信号通路，改善症状和脾肿大，还能抑制ACVR1信号通路，降低铁调素水平，从而缓解贫血。莫洛替尼是获批用于新确诊和经治的、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，它在缓解症状、脾脏应答和控制贫血方面具有统计学显著性的改善，且这一改善极具临床价值。
莫洛替尼的上市许可申请主要基于两项关键的III期临床试验的结果，即MOMENTUM试验和SIMPLIFY-1试验。MOMENTUM试验是一项在既往接受过美国FDA批准的JAK抑制剂治疗的有症状和贫血的骨髓纤维化患者中比较莫洛替尼与达那唑的全球、随机、双盲试验。该试验的主要终点是第24周结束前28天内总症状评分(TSS)降低≥50%，次要终点包括第24周即将结束前≥12周的输血独立性率(TI)和脾应答率(SRR)。试验结果显示，莫洛替尼组在TSS、TI和SRR方面均优于达那唑组。SIMPLIFY-1试验是一项在新确诊的骨髓纤维化患者中比较莫洛替尼与ruxolitinib(鲁索替尼)
的全球、随机、双盲试验。该试验的主要终点是SRR，次要终点包括TSS和TI。试验结果显示，莫洛替尼组在SRR方面与ruxolitinib(鲁索替尼)
组相当，在TSS方面优于ruxolitinib(鲁索替尼)组，在TI方面优于ruxolitinib(鲁索替尼) 组。
莫洛替尼的安全性和耐受性与已批准的JAK抑制剂相似，常见的不良反应包括低血小板、低白细胞、低中性粒细胞、头痛、恶心、腹泻、呼吸道感染等。莫洛替尼的临床试验数据已经在多个国际学术会议上公布，并有多篇论文发表在权威的医学期刊上。
莫洛替尼的开发商是英国制药巨头GSK，该公司于2022年收购了原始开发商Sierra
Oncology。GSK表示，莫洛替尼的上市许可申请的验证是该公司在血液学领域的重要里程碑，也是该公司致力于为罕见病患者提供创新解决方案的体现。GSK期待与欧洲药品管理局和美国食品药品监督管理局继续合作，推动莫洛替尼的审评进程，为骨髓纤维化伴贫血的患者带来一种新的治疗选择。
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发表于 2024-4-12 22:37:04
